Das Redaktionssystem CRISPR hat die Welt der Technologie revolutioniert. Nach Angaben der Zeitung Die Stimme Galiziens„Es ist ein neuer Sprung nach vorn für die Gentechnik, der die Möglichkeiten erweitert.“ DNA modifizieren, um Krankheiten zu heilenobwohl noch viel Arbeit vor uns liegt.“
Es handelt sich um eine neue Bearbeitungstechnik, die ein kleines RNA-Molekül steuert, wie sie es nennen Brücken-RNAdas in der Lage ist, DNA durch programmierbare Rekombination zu modifizieren.
CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) ist ein revolutionäre Gen-Editing-Technologie Es hat das Potenzial, eine Vielzahl von Krankheiten zu behandeln, unter anderem kann es ein defektes Gen korrigieren, das die Verformung der roten Blutkörperchen verursacht.
Die Veröffentlichung dieser neuen Erkenntnis findet sich in zwei in der Zeitschrift veröffentlichten Artikeln Natur in dem sie über diesen neuen genetischen Bearbeitungsmechanismus sprechen und seine potenzielle Präzision beschreiben, mit der, so die Zeitung Das Landist in der Lage, lange DNA-Sequenzen an bestimmten Stellen im Genom einzuführen.
Krankheiten, bei denen es eingesetzt werden kann
Dank der Tatsache, dass das Gen CFTR defekt Es ist editierbar, Sie können es verbessern Lungenfunktion da es zur Reparatur des DMD-Gens verwendet wird, das für diese degenerative Muskelerkrankung verantwortlich ist. Darüber hinaus können Mutationen in den Genen, die für die Produktion von Gerinnungsfaktoren verantwortlich sind, korrigiert werden.
Ebenso kann CRISPR Immunzellen konstruieren (wie T-Zellen) um Krebszellen effektiver anzugreifen und zu zerstören oder Gene zu verändern um Krebszellen anfälliger für bestehende Behandlungen zu machen.
„Es wird eine Leit-RNA erstellt, deren Sequenz komplementär zu der spezifischen Region der DNA ist, die Sie bearbeiten möchten.“
Mit CRISPR kann virale DNA aus infizierten Leberzellen entfernt werden. Bisher war dies mit dem Einsatz dieser Technologie möglich das mutierte Gen inaktivieren die die Krankheit verursacht haben, und der Einsatz von CRISPR zur Veränderung von Genen, die das Risiko verringern oder das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen könnten, wurden erforscht.
Auch Erkrankungen im Zusammenhang mit dem Stoffwechselprozess können von der Verwendung dieser Technologie profitieren, da Pankreaszellen bearbeitet werden können, um dies zu erreichen die Insulinproduktion wiederherstellen und zwar durch die Korrektur von Mutationen im PAH-Gen.
Brücken-RNA
Dieser Teil von Überbrückende RNA ist komplementär zur Ziel-DNA-Sequenz im Genom. Seine Funktion besteht darin, das Cas9-Enzym zu der spezifischen Stelle der DNA zu leiten, an der die Bearbeitung erfolgen soll. Die Leitsequenz bindet spezifisch an die Ziel-DNA-Sequenz, indem sie Basenpaare bildet und die zu modifizierende DNA bestimmt.
Auf diese Weise können nahezu beliebig lange DNA-Sequenzen hinzugefügt, gelöscht oder umgekehrt werden. Dieser Teil bindet an das Cas9-Protein und stellt sicher, dass der Cas9-Guide-RNA-Komplex die richtige Konformation aufweist, um DNA an der gewünschten Stelle erkennen und schneiden zu können.
Es wird eine Leit-RNA erstellt, deren Sequenz zu der spezifischen Region der DNA, die Sie bearbeiten möchten, komplementär ist. wie Gene im Zusammenhang mit Cholesterin und anderen Risikofaktoren, durch die Herzerkrankungen verhindert werden könnten. Nach der Bindung schneidet das Cas9-Enzym an der durch die Leit-RNA-Sequenz angegebenen Stelle beide Stränge der DNA ein.
Die Zelle repariert den Bruch in der DNA und kann verwendet werden, um neue DNA-Sequenzen einzuführen oder bestimmte Mutationen zu eliminieren, abhängig vom Ziel des Experiments. Die Leit-RNA bindet an das Cas9-Enzym und bildet einen aktiven Komplex für die Suche nach der Ziel-DNA-Sequenz und die Bindung an diese in der Zelle.
